Descubren una diana terapéutica para algunas leucemias
Un equipo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), dirigido por Simón Méndez Ferrer, ha descubierto que el microambiente que controla las células madre hematopoyéticas puede ser una diana terapéutica para las neoplasias mieloproliferativas, que son principalmente la leucemia mielomonocÃtica crónica (LMMC), la leucemia mielomonocÃtica juvenil (LMMJ) y la leucemia mielógena crónica (LMC) atÃpica.
El hallazgo, publicado en Nature, demuestra que estas neoplasias mieloproliferativas solo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguÃneas y del sistema inmunitario, es decir, las llamadas células madre hematopoyéticas. Por lo tanto, proteger este microambiente o ‘nicho’ supondrÃa una nueva vÃa para tratar estas enfermedades, para las que hasta ahora no existe un tratamiento totalmente efectivo.
“En condiciones normales, el microambiente es capaz de controlar la proliferación, diferenciación y migración de la célula madre hematopoyética. Cuando esta célula sufre una alteración genética (mutación) determinada, se produce un daño inflamatorio en el microambiente y se pierde el control sobre ella. Sin embargo, nuestro equipo ha demostrado además que este daño puede prevenirse o revertirse mediante tratamientos dirigidos sobre el nicho”, explica Méndez.
NUEVO TRATAMIENTO
De hecho, los mismos investigadores que firman el hallazgo han demostrado la eficacia de un potencial tratamiento novedoso para estas enfermedades, que ha sido patentado desde el CNIC. Se trata de un nuevo uso de fármacos clÃnicamente aprobados para el tratamiento de otras enfermedades por lo que, según los autores, “no deberÃa estar asociado con efectos secundarios adversos”.
La nueva vÃa terapéutica se ha probado ya en animales y se ha obtenido la financiación necesaria para realizar un ensayo clÃnico multicéntrico en fase II. “Es muy relevante el potencial traslacional y clÃnico de este estudio”, destaca Lorena Arranz, primera autora del trabajo, que añade que el tratamiento actual de las neoplasias mieloproliferativas es “fundamentalmente sintomático y dirigido a prevenir la trombosis y los episodios cardiovasculares fatales”. La única curación real disponible es el trasplante de médula ósea, que está desaconsejado en mayores de 50 años. “Se hacÃa necesaria la identificación de nuevas dianas terapéuticas para el desarrollo de tratamientos efectivos”, concluyen los investigadores.